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 Mini Transplantation - eine Alternative bei schwerer PNH ?
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Verfasst am Thursday, 02.06.2005 |
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Hoffnung auf geringere Mortalität unter einer bei reduzierter Konditionierung durchgeführten Stammzellentransplantation bei PNH ?
Fallstudie einer Stammzellentransplantation unter reduzierter Konditionierung bei 7 Patienten als Behandlungsform...
Bei Paroxysmaler Nocturaler Hämoglobinurie (PNH) handelt es sich um eine rare klonale Erkrankung hervorgerufen durch eine somatische Mutation des Phosphatidylinositol Glycan Klasse A (PIG-A) Gens des X-Chromosoms. Eine allogene hämatopoetische (Stamm-) Zellentransplantation (HZT) im Anschluss an eine Hoch-Dosis Konditionierung ist bislang die einzige Behandlung mit Heilungschancen; jedoch ist damit eine hohe Mortalität aufgrund der Behandlung verbunden.
Dieser Artikel befasst sich mit den Ergebnissen einer allogenen HZT bei PNH-Patienten unter minimaler Konditionierung.
Die Transplantation mit reduzierter Konditionierung beruht auf einer schonenderen Methode der
Knochenmarkstransplantation, die nicht mehr wie bisher üblich das gesamte Patienten-Knochenmark durch Strahlen- und Chemotherapie abtötet, sondern auf Spenderzellen, die das patienteneigene Knochenmark selbst ersetzen.
Damit ist nur noch eine minimale Bestrahlung und eine schonendere Chemotherapie notwendig.
Sieben Erwachsene hoch-Risiko-Patienten mit PNH führten eine Transplantation auf der Basis peripherer hämatopoetischer Stammzellen von zwei verwandten und 5 unverwandten Spendern durch.
Die Konditionierung umfasste Fludarabin 30mg/m(2)/Tag am Tag -4 bis -2 und 2 Gy Ganzkörperbestrahlung am Tag 0. Eine Immunsupression wurde
am Tag -3 mit Cyclosorin und am Tag 0 mit Mycophenolat Mofetil begonnen.
Alle 7 Patienten erreichten ein dauerhaftes Anwachsen des gespendeten Materials im Knochenmark. 28 Tage nach der Transplantation betrug der T-Zellen - Chimärismus im Knochenmark im Mittel 77% , um nach 180 Tagen auf 91% und schließlich nach einem Jahr auf 100% anzuwachsen.
Alle 7 Patienten erreichten eine vollkommene Remission, d.h. alle vorherigen Krankheitsanzeichen verschwanden vollständig.
Jedoch verstarben drei Patienten behandlungsbedingt durch Graft versus Host Krankheit GVHD sowie Organversagen.
Bei allogener Hämatologischer Stammzellenrtansplantation mit minimaler Konditionierung handelt es sich also möglicherweise um eine heilende Behandlungsform für fortgeschrittene PNH-Kranke.
Quelle:
"Hematopoietic cell transplantation from related and unrelated donors after minimal conditioning as a curative treatment modality for severe paroxysmal nocturnal hemoglobinuria."
Hegenbart U, Niederwieser D, Forman S, Holler E, Leiblein S, Johnston L, Ponisch W, Epner E, Witherspoon R, Blume K, Storb R.
Division of Hematology and Oncology, University of Leipzig, Germany.
ute.hegenbart@medizin.uni-leipzig.de
Biol Blood Marrow Transplant. 2003 Nov;9(11):689-97.
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